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Polla Elafibranor (GFT505) - A Nova Drug Per U studiu di Trattamentu NASH

Chì ghjè Elafibranor (GFT505)?

Elafibranor (GFT505) in polvere (923978-27-2), hè una droga sperimentale chì a ricerca hè sempre in corsu. Principalmente, u so studiu è sviluppu da Genfit sò basati nantu à l'efficacia di Elafibranor (GFT505marmura (923978-27-2) in lotta à e malatie cum'è malatie di fegatu grassu non alcolu, dislipidemia, resistenza à l'insulina è diabete.

 

Meccanisimu di azione Elafibranor (GFT505)

U polvere Elafibranor (GFT505) hè un trattamentu orale chì travaglia nantu à i trè sottotipi PPAR. Includenu PPARa, PPARd è PPARg. Tuttavia, agisce principalmente nantu à PPARa.

U meccanisimu d'azione Elafibranor hè cumplicatu postu chì recluta differenzialmente cofattori à u recettore nucleare. Di conseguenza, questu porta à a regolazione differenziale di i geni è à l'effettu biologicu.

U polu Elafibranor (GFT505) hè capace d'identificà è prufilà l'attività di u modulatore selettivu di u receptore nucleare (SNuRMs). Di conseguenza, offre una efficienza migliorata cun effetti collaterali ridotti.

Tramite e molécule multimodali è pluripotenti, anu dimostratu d'esse efficaci in a lotta di e diverse cundizioni. Anu include resistenza à l'insulina è diabete, inflamazioni, obesità è triada lipidica, chì hè carattarizatu da un aumentu di u colesterolu HDL è una diminuzione di u colesterolu LDL è di trigliceridi.

A differenza trà u meccanisimu d'azione di Elafibranor è quellu di l'altri cumposti chì dirigenu i PPAR in NASH (steatoepatite non alcolica) hè u fattu chì ùn esibisce alcuna attività farmacologica PPARy.

Di cunsiguenza, Elafibranor l'utilizatori ùn anu micca effetti secundari indesiderati chì sò assuciati à l'attivazione PPARy. Tali effetti secundari includenu; retenzione di fluidu, edema, è ingrossamentu di pesu tutti quelli chì aumentanu u risicu di soffre d'insufficienza cardiaca.

 

Elafibranor (GFT505) per u studiu di trattamentu Nash

NASH (steatohepatitis non alcolica) hè una malattia di u fegatu chì porta à l'infiammazione è a degenerazione di l'epatociti è à l'accumulazione di grassu chì sò ancu cunnisciuti cum'è goccioline lipidiche. Di solitu, certe condizioni di salute cume u sindrome metabolicu, u diabete di tippu 2 è l'obesità sò a causa numerica di steatoepatite non alcolica (NASH), è di malattie di fegatu grassu non alcoliche (NAFLD).

 

Polla Elafibranor (GFT505) - A Nova Drug Per U studiu di Trattamentu NASH

 

Oghje, assai persone soffrenu di sta malatia fatale. A parte spaventosa hè chì puderia purtà à cirrosi, una cundizione chì face u fegatu ùn sia capace di funziunà. Puderia ancu fà progressu à u cancer di u fegatu è in certi casi, causà a morte.

A trista nutizia annantu à NASH (steatohepatitis non alcolica) hè chì ùn sceglie micca l'età è continua à influenzà tutti. Peggiu sempre, i segni di a malattia ponu esse asintomatichi, è ùn si pò mai sapè ch'elli soffrenu di a malattia finu à chì sia avanzata à una fase successiva.

La cicatrice è l'inflamazione causata da NASH (steatohepatite non alcalcolica) puderia ancu cunduce à complicazioni cardiache è pulmonari. Cù parechje persone chì soffrenu avà di sta cundizione chì nasce da malatie di fegatu grassu non alcolicu, i ricercatori cercanu opzioni di trattamentu altru ch'è un trapianto di fegatu.

Unu di i medicini studiati per u trattamentu NASH hè Elafibranor (GFT505) in polvere (923978-27-2). Finu finu à avà, hà dimustratu di causà effetti pusitivi annantu à e duie caratteristiche principali di a malatia, vale à dì u ballò è l'inflamazioni. A bellezza cun ella hè chì hè altamente tollerabile è raramenti farà una soffre da qualsiasi effetti secundari. Hè per quessa chì l'amministrazione di l'Alimentazione è Drugra di i Stati Uniti hà datu una designazione rapida à questa droga per Trattamentu NASH.

Attualmente, a polvere Elafibranor (GFT505) hè in prova clinica di Fase 3, chjamata ancu RISOLVE IT.

RISOLTU-IT

Hè un studiu glubale chì hà iniziatu in u primu trimestre di u 2016, chì hè randomizatu, cuntrullatu cù placebo in proporzione 2: 1 è doppia ceca. I pazienti chì sò implicati in stu studiu sò quelli chì soffrenu di NASH (NAS> = 4) è fibrosi (fasi F2 o F3 per chì u dannu di u fegatu hè dighjà notabile. Durante tuttu u studiu, i pazienti seranu amministrati cun Elafibranor (GFT505) dosage 120mg o placebo una volta ogni ghjornu.

I primi mille pazienti à esse iscritti aiutanu à dimustrà se NASH hè curabile cun Elafibranor (GFT505) senza peghju fibrosi paragunatu à quelli trattati cun placebo.

A prima cohorte hè stata iscritta in aprile di u 2018, è l'analisi di i risultati seranu signalati à a fine di u 2019. I dati riportati determinanu se Elafibranor hè appruvatu da l'Amministrazione Americana di Alimentazioni è Droghe cumu ottene una appruvazione cundizionale da l'Agenzia Europea di Medicini, bè. cunnisciutu da EMA per 2020.

U studiu hà fattu un passu in dicembre 2018 quandu u Cunsigliu di Monitorizazione di a Sicurezza di Dati (DSMB) hà cunfirmatu a continuazione di u prucessu senza alcuna alterazione. Hè stata dopu à una revisione pre-pianificata nantu à i dati di sicurità fatta dopu à trenta mesi.

 

Polla Elafibranor (GFT505) - A Nova Drug Per U studiu di Trattamentu NASH

 

Risultati per i studii preclinichi è clinichi previ in ​​u trattamentu per NASH

L'efficacità è a sicurezza di Elfibranor in u trattamentu NASH sò stati valutati in u passatu per mezu di mudelli di malatie multipli. In a fase 5 2a, vari prucessi sò stati fatti nantu à diverse populazioni di pazienti chì soffrenu di malattia metabolica. Includia quelli chì anu diabete di tip 2 o pre-diabete è dislipidemia aterogenica. Durante u studiu, hè statu osservatu chì Elafibranor hà prumuvutu;

  • Rischio riduttu di soffre di prublemi cardiovascular
  • Reders markers di ferite liver
  • Proprietà antiinflamatori
  • Sensibilità aumentata à l'insulina
  • Homeostasi Gluosa
  • Profilu di lipidi cardioprotettivu.

U prucessu di fase 2b chì hè statu lanciatu in 2012 hè statu u più grande prucessu intervenzionale è u primu studiu internaziunale veru da fà nantu à NASH. Hè allora chì Elafibranor hà ottenutu l'endesi cunsigliatu da a FDA di "Risoluzione NASH senza u peghju di a Fibrosi". Questu era u scopu primariu per a prova globale di fase 3 chì hè sempre in corso.

Hè statu osservatu chì i pazienti chì anu trattatu NASH cun Elafibranor anu osservatu un miglioramentu di i marcatori di disfunzioni epatiche cum'è ALP, GGT è ALT. Attraversu a valutazione di l'endpoint secondarii, ci hè stata un'osservazione chì Elafibranor (GFT505) dosaggio 120mg hà datu effetti terapeutici nantu à i fattori di risicu cardiometabolici associati à NASH, Includevanu;

  • Effetti antiinflamatori
  • Una migliurà in a sensibilità à l'insulina è u metabolismu di glucose in i pazienti chì anu diabete
  • Migliurà i livelli di lipoproteine ​​è lipidi di plasma.
L'efficacità di Elafibranor in u trattamentu di a NASH pediatrica

A tarifa à a quale i zitelli soffrenu di l'obesità hè aumentatu significativamente, facendu un sughjettu di salute crescente. In un studiu fattu in 2016, hè statu osservatu chì NAFLD(malatie di fegatu grassu non alcolicu) affetta circa 10-20% di a pupulazione pediatrica. Hà dimustratu ancu chì u NAFLD pediatricu seria a causa principale di fallimentu di u fegatu, patologia di u fegatu, è ancu di l'implantazione di fegatu in i zitelli è l'adulescenti.

In ghjennaghju 2018 ci hè statu u lanciamentu ufficiale di u prugramma pediatricu NASH avendu in mente chì Elafibranor hè a sola droga chì hà dimustratu di esse efficace in u trattamentu NASH in adulti è hè in fase di sviluppu in u trattamentu di i zitelli.

Pò esse Elafibranor adupratu cù l'altri droghe in u trattamentu NASH?

Hè digià chjaru chì Elafibranor hè efficace in u trattamentu NASH quandu hè adupratu da solu. Tuttavia, à causa di a cumplessità di a malattia, puderia esse adupratu cù altre droghe in a gestione di a fibrosi epatica, NASH, è e so cumorbidità.

 

Elafibranor (GFT505) altre usi

In u trattamentu di a malatia di colstasi

A colestasi hè una cundizione causata da u preghjudiziu in a furmazione di a bile è u so flussu per a cistifellea è u duodenu. Puderia purtà à l'aggravamentu di e malatie sistemiche è di e malatie di u fegatu, di fallimentu di u fegatu, è ancu di a necessità di trapiantà di fegatu. Un studiu clinicu fattu hà mostratu chì a polvere di Elafibranor (GFT505) riduce i marcatori biochimici in u plasma dunque dimustrendu chì pò esse utile in u trattamentu di a malattia di colestasi.

hot

A diabete hè una cundizione chì hè causata da avè troppu zuccaru o glucose in u sangue. Affetta à circa quattru centu milioni di persone in u mondu. Un si sviluppa una diabete di tipu 2 una volta chì u so corpu ùn hè micca capaci di pruduce è aduprà l'insulina nurmale.

A ricerca fatta nantu à elafibranor mostra chì riduce a progressione di u diabete di tip 2 in dui modi. U primu hè per mezu di u miglioramentu di u metabolismu di u glucosiu in u corpu.

Aghjusta dinò a sensibilità di l'insulina in i musculi è i tessuti periferichi.

 

Polla Elafibranor (GFT505) - A Nova Drug Per U studiu di Trattamentu NASH

 

cunchiusioni

U studiu Elafibranor hè una bona nova per tutti quelli chì soffrenu di NASH. Dopu avè statu amministratu oralmente à più di ottocentu pazienti finu à a data è dimustrendu chì hè utile, ci hè a speranza chì a ghjente ùn duverà più sottumessu à un trapianto di fegatu.

Ci era micca Interazioni cù Elafibranor cù a droga rilevatu cù sitagliptin, simvastatin o warfarina, chì indica chì puderia esse adupratu cun altre droghe in modu sicuru. Elafibranor hè ben tolleratu in u corpu è ùn mostra micca effetti collaterali.

 

Vede ancu

  1. Metodi di ricerca traslazionali in diabete, obesità, e grassa non alcolica, editatu da Andrew J. Krentz, Christian Weyer, Marcus Hompesch, Springer Nature, pagina 261
  2. PPARs in Cellular and - Whole Body Energy Metabolism editatu da Walter Wahli, Rachel Tee, 457-470
  3. Obezità è Gastroenterologia, Un Quistione di Cliniche di Gastroenterologia di u Nordu, Octavia Pickett-Blakely, Linda A. Lee, pagina 1414-1420

 

cuntenutu

 

 

2019-07-23 Masti
in biancu
À propositu di sapienti